Erfahrungen mit der Kombinationstherapie Kaftrio + Kalydeco bei Patient:innen mit sehr seltenen Genmutationen

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Podcast: Erfahrungen mit der Kombinationstherapie Kaftrio + Kalydeco bei Patient:innen mit sehr seltenen Genmutationen

In dieser Episode beleuchten wir kausale Therapieoptionen für die Cystische Fibrose, auch Mukoviszidose genannt, und zwar bei Patientinnen und Patienten mit sehr seltenen Genmutationen. Diese vererbbare Stoffwechselkrankheit ließ sich lange nur symptomatisch behandeln und verkürzt unbehandelt die Lebenserwartung.

OÄ Dr. Andrea Lakatos-Krepcik, Leiterin der CF-Ambulanz in der Klinik Hietzing

OÄ Dr. Andrea Lakatos-Krepcik leitet das Kompetenzzentrum Cystische Fibrose in der Klinik Hietzing: „Ich habe bei zwei Patienten die Modulatortherapie mit Kaftrio und Kalydeco begonnen und kann über diese Erfahrungen berichten. Die erste Patientin erhält die Therapie seit eineinhalb Jahren mit großem Erfolg. Ihre klinische und lungenfunktionelle Verfassung hat sich deutlich verbessert. Die zuvor massiven Sputummengen halbierten sich in den ersten Wochen und sind nun ganz verschwunden. Zudem hat sie an Gewicht zugelegt.“ Neben messbaren Verbesserungen schildert Lakatos-Krepcik auch subjektive Eindrücke.

Nach der Schilderung der ersten Fälle fragt Moderator und Medizinjournalist Christopher Waxenegger die Expertin nach den klinischen und prognostischen Kriterien, die zur Wahl von Kaftrio und Kalydeco führten.

Dieser Podcast entstand mit freundlicher Unterstützung von Vertex.