Orpha Labs AG, ein biopharmazeutisches Unternehmen für klinische Studien, das sich auf Krankheiten mit ungedecktem Bedarf konzentriert, gab heute den Beginn der Phase-III-Studie mit ORL-101 bei Patienten mit Leukozytenadhäsionsmangel Typ II („LAD-II“) bekannt. Die Orpha Labs AG arbeitet mit den Prüfärzten zusammen, um Patienten aus einer im letzten Jahr begonnenen Compassionate-Use-Studie in diese Phase-III-Studie zu überführen.
„Die im Rahmen des Compassionate-Use-Programms gewonnenen Daten waren ein unschätzbarer Leitfaden für unsere klinischen Entwicklungsaktivitäten im Spätstadium. Wir freuen uns auf die Aufnahme von LAD-II-Patienten in unsere Phase-III-Studie und den Beginn der Einreichung des Zulassungsantrags in den Vereinigten Staaten“, sagt Dr. Alp Bugra Basat, Gründer und CEO der Orpha Labs AG. „Ein sehr wichtiger Schritt für LAD-II-Patienten und ihre Betreuer. Ich freue mich sehr über diese Entwicklung“, sagte Dr. Amos Etzioni, emeritierter Professor für Pädiatrie und Immunologie an der Rappaport Fakultät für Medizin und Vorsitzender des wissenschaftlichen Beirats der Orpha Labs AG.
Die Orpha Labs AG hat von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) die Rare Pediatric Disease Designation für ORL-101 erhalten, das für die Behandlung von LAD II untersucht wird. Wenn ein neuer Zulassungsantrag (New Drug Application, NDA) für ORL-101 zur Behandlung von LAD-II genehmigt wird, hat Orpha Labs AG Anspruch auf einen Priority Review Voucher (PRV) von der FDA. Ein PRV kann eingelöst werden, um eine vorrangige Prüfung für jeden nachfolgenden Antrag auf Vermarktung zu erhalten. Darüber hinaus hat die FDA ORL-101 für diese Indikation den Status eines Arzneimittels für seltene Leiden (Orphan Drug Designation) zuerkannt, der nach der Zulassung sieben (7) Jahre Marktexklusivität gewährt. Die Orpha Labs AG hat außerdem von der FDA einen Fast-Track-Status erhalten, der den Entwicklungs- und Zulassungsprozess von ORL-101 für die Behandlung von LAD-II beschleunigen könnte.
Informationen zu ORL-101
ORL-101 ist eine L-Fucose in pharmazeutischer Qualität, die gemäß der aktuellen guten Herstellungspraxis (cGMP) hergestellt wird. Es wird angenommen, dass ORL-101 die Fucosylierung verschiedener Plasmamembran-Glykoproteine, einschließlich der E- und P-Selektin-Liganden, verbessert.
Informationen zu Leukozytenadhäsionsmangel Typ II (LAD-II)
LAD-II (OMIM # 266265) ist eine autosomal rezessive primäre Immundefizienz, die durch eine gestörte Leukozytenmotilität und eine mäßige bis schwere neurologische Entwicklungsverzögerung gekennzeichnet ist. Der Gendefekt bei LAD-II-Patienten ist nachweislich auf verschiedene Mutationen im SLC35C1-Gen zurückzuführen, das für den GDP-Fucose-Transporter 1 kodiert. Dieser Transporter vermittelt die Aufnahme von GDP-Fucose in Golgi-Vesikel, und seine Fehlfunktion führt zum Fehlen von fucosylierten Glykanen auf den Zellmembranen, was den Verlust von E- und P-Selektin-Liganden auf Leukozyten zur Folge hat, so dass zirkulierende Leukozyten nicht effizient zu den Infektionsherden wandern können, was wiederum eine anhaltende Leukozytose und wiederkehrende Infektionsschübe verursacht.
