Hoffnung für Kinder und Jugendliche mit Sichelzellkrankheit und schwerer Beta-Thalassämie.
Bei vielen Erkrankungen kommen Therapien auf Basis von Antikörpern zum Einsatz. Antikörper erkennen ganz spezifische Strukturen und binden daran. So können sie beispielsweise Wirkstoffe an genau die richtige Zielstruktur im Körper heranführen.
Bei der "Luxturna"-Therapie wird ein defektes Gen in der Netzhaut gegen ein gesundes ausgetauscht. Die Therapie stoppt nicht nur den Krankheitsverlauf, sondern kann auch verlorengegangene Funktionen wieder herstellen.
Das Unternehmen rückt seine Onkologieprojekte wieder stärker in den Vordergrund. Zentrum steht ein Antikörper, für den bereits mehr als 20 Studien bei über zehn Tumorarten geplant oder gestartet sind.
Drei Todesfälle in Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie und Gliedergürteldystrophie. US-Biotech-Unternehmen im Kreuzfeuer.
Der 53 Jahre alten Patientin wurde eine genmanipulierte Schweineniere eingesetzt. Sie habe ihren besten Gesundheitszustand seit acht Jahren erreicht, heißt es nun.
Werden Schnittstellen wieder zusammengefügt, könne es vorkommen, dass ganze Abschnitte falsch angeordnet sind oder fehlen. Dies könne unabsehbare medizinische Folgen haben und schlimmstenfalls auch zur Entwicklung von Blutkrebs beitragen.
Die neue Genschere ist viel kleiner als die bekannte Crispr-Genschere und lässt sich daher einfacher zum Erbgut in Zellen transportieren. Künftig sollen damit etwa Gendefekte behandelt werden.
Einem österreichisch-deutschen Forscherteam ist es gelungen, Spenderlungen in Tierversuchen gentechnisch so zu verändern, dass sie vom Immunsystem nicht mehr abgestoßen werden. Das könnte Patienten ein Leben ohne medikamentöses Ruhigstellen des Immunsystems ermöglichen.
Es gebe keine Hinweise darauf, dass sein Tod im Zusammenhang mit der Transplantation von Ende März stehe, hieß es seitens der behandelnden Ärzte. Zur Todesursache machte das Krankenhaus keine Angaben.
