Europa kämpft mit langen und komplexen Verfahren für die Zulassung von Medikamenten. In den USA oder in Japan geht das deutlich schneller. Eine Reform der Arzneimittelgesetzgebung auf EU-Ebene soll das nun ändern.
Ärzte würden eine klare Diagnose stellen: Der Pharma-Konzern Boehringer Ingelheim hat in seinem Regional Center in Wien (RCV) ein neues Präparat namens Zongertinib entwickelt. Dabei handelt es sich um ein neues Krebsmedikament zur Behandlung von fortgeschrittenem Lungenkrebs, dessen Tumore eine spezifische Mutation aufweisen. Befund Nummer eins: In den USA, China und Japan ist das Medikament bereits zugelassen. Befund Nummer zwei: Im EU-Raum wird das nicht vor 2028 passieren. Die zusammenfassende Diagnose: Europa leidet unter überlangen Verfahren für die Zulassung von Medikamenten.
„Die Kriterien für eine Zulassung sind in Europa deutlich komplexer als in den USA. Und gehen Sie davon aus, dass auch die US-Behörden wissen, was sie tun“, meinte dazu Pavol Dobrocky, der Generaldirektor des Boehringer Ingelheim RCVs, vor Kurzem in der ÖKZ (siehe Ausgabe 2/2026). In der EU komme Zongertinib mindestens ein Jahr später auf den Markt. „Das hat für die Produktions- und Vertriebsstrategien Konsequenzen. Es mag schon langweilig klingen, aber: Wir regulieren uns in Europa zu Tode – und Österreich macht da keinen Unterschied“, so Dobrocky, der zugleich als Präsident der Interessenvertretung Pharmig für die gesamte Branche in Österreich spricht.
Zongertinib ist ein besonders prägnantes Beispiel für ein Krankheitsbild, das sich in nüchternen Zahlen ausdrücken lässt: Die Zulassungsverfahren in Europa dauern deutlich länger als etwa in den USA. Der Vergleich ist dabei nicht ganz so einfach, da in der EU gleich vier verschiedene Verfahrensarten im Einsatz sind.
Schneckensprint.
Ein neues Krebsmedikament von Boehringer-Ingelheim ist in den USA und in Japan bereits am Markt. In der EU ist dies für 2028 geplant –, weil die Zulassung so lange dauert.
Zentrales Verfahren
Das wichtigste davon ist das sogenannte „zentrale Verfahren“, das für biotechnische Arzneimittel, für Arzneimittel gegen seltene Erkrankungen sowie für Arzneimittel mit neuen Wirkstoffen gegen bestimmte Krankheiten wie Krebs, Diabetes oder Viruserkrankungen verpflichtend ist. Die Zulassung gilt direkt für alle Mitgliedstaaten. Im Jahr 2023 hat die EMA für diese Verfahren im Durchschnitt 455 Tage benötigt. In den USA haben vergleichbare Zulassungen 365 Tage gedauert, also exakt drei Monate weniger, in Japan sogar nur 333 Tage.
„Gerade für innovative Unternehmen macht das wirtschaftlich einen enormen Unterschied“, kommentiert Lydia Morawetz, CEO des Grazer Beratungsunternehmens PRSG, das Pharmabetriebe bei Zulassungsverfahren begleitet. „Wenn ich zum Beispiel einen Patentschutz auf einen Wirkstoff oder eine neue Indikation besitze, dann zählt jeder Monat.“
Sabine Ebner, Regulatory Affairs Partner bei Roche Austria, verweist auf einen weiteren Aspekt. Es gelte hier nicht nur die Aussage „time is money“, sondern vor allem auch „time is life“. Das treffe im Fall von Roche besonders zu, da das Unternehmen unter anderem stark in der Krebstherapie aktiv sei: „Gerade in der Onkologie sprechen wir nicht nur über wirtschaftliche Aspekte. Hier geht es oft um lebensverlängernde oder im besten Fall heilende Therapien“, so Ebner. „Für viele Patientinnen und Patienten bedeutet ein früherer Zugang zu einem Medikament möglicherweise einen entscheidenden Unterschied.“
Standortrelevant.
Innovative Pharmaunternehmen gehen mit ihren Produkten zuerst in den USA auf den Markt. „Die lange Zulassungsdauer in Europa macht wirtschaftlich einen enormen Unterschied“, warnt Lydia Morawetz, CEO des Grazer Beratungsunternehmens PRSG.
Vorteil USA
Den Verantwortlichen dürfte diese Diagnose bewusst sein. Die Therapie ist aber nicht so einfach zu finden. „Wenn man sich mit Arzneimittelzulassungen beschäftigt, merkt man schnell, wie komplex das System in Europa ist“, meint Linda Krempl, Head of Regulatory Affairs, Supply and Innovation bei der Pharmig. „Man kann das europäische System nicht eins zu eins mit dem amerikanischen vergleichen.“ Krempl verweist darauf, dass es in den USA mit der Food and Drug Administration (FDA) eine zentrale Zulassungsbehörde gibt. „In Europa haben wir 27 Mitgliedstaaten mit unterschiedlichen gewachsenen Behördenstrukturen, nationalen Anforderungen und Sprachen“, so Krempl weiter. „Das macht die Prozesse automatisch komplexer.“
Komplex ist auch eine angemessene Vokabel für die Beschreibung der unterschiedlichen Verfahren, die in der EU für die Zulassung von Medikamenten in Verwendung sind. Neben dem zentralen Verfahren bei der EMA, mit dem die EU-weite Zulassung erteilt wird, gibt es noch drei weitere. Beim dezentralen Verfahren sowie beim Verfahren auf gegenseitige Anerkennung prüfen ausgewählte Mitgliedstaaten stellvertretend für die anderen – zwei wären rechtlich ausreichend, in der Praxis sind aber oftmals ein Dutzend Länder involviert. Das klingt kompliziert und ist es auch.
Beim nationalen Verfahren wiederum ist nur die zuständige Behörde des betreffenden Staats involviert und vergibt eine rein nationale Zulassung. „Diese Vielfalt bietet Unternehmen unterschiedliche Möglichkeiten“, urteilt Beraterin Morawetz. „Aber das gesamte System ist natürlich wesentlich komplexer als beispielsweise in den USA.“
Und selbst das zentrale Verfahren bei der EMA ist bei weitem nicht so zentral, wie man annehmen könnte –, und wird mit deutlich wenig Personal betrieben. Während sich bei der FDA in den USA rund 5.000 Mitarbeiterinnen und Mitarbeiter dezidiert mit der Zulassung von Arzneimitteln befassen, sind es bei der EMA nur 900. „Die EMA verfügt über deutlich weniger Ressourcen und greift für die Evaluierung der Dossiers auf das Expertennetzwerk der nationalen Behörden zurück. Das muss man beim Vergleich berücksichtigen“, sagt Pharmig-Expertin Krempl.
Zudem sitzen die Ressourcen nicht alle bei der EMA in Amsterdam, sondern großteils bei den nationalen Behörden. Denn die Damen und Herren arbeiten in Form einer aufwendigen Netzwerkorganisation zusammen – inklusive sieben Komitees, zahlreicher Expertengruppen und der 27 Behörden, bei denen sie angestellt sind.
Dass dies nicht die allerbeste Konstruktion ist, um Höchstgeschwindigkeit zu erzeugen, liegt auf der Hand. Dennoch existiert ein Verfahren, das deutlich schneller ist als der Standard-Prozess – und zwar das sogenannte „Beschleunigte Verfahren“. Es kommt zum Einsatz, wenn ein Medikament ein besonderes öffentliches Gesundheitsinteresse hat. Das können innovative Krebsmedikamente sein, neue Therapien gegen seltene Erkrankungen oder Arzneimittel in Gesundheitskrisen. Die Zulassung der Covid-19-Medikamente ist ein anschauliches Beispiel dafür.
Letale Auswirkungen.
Sabine Ebner, Regulatory Affairs Partner bei Roche Austria, will die Verzögerungen nicht nur mit „time is money“ kommentieren. Bei Krebstherapien heißt es: „Time is life“.
Es geht auch schnell
In derartigen Ausnahmefällen zeigt das EMA-Netzwerk, was es kann, wenn es darauf ankommt. Gegenüber den 455 Tagen für ein normales zentrales Verfahren betrug die Dauer für ein beschleunigtes Verfahren im Jahr 2023 nur 230 Tage. Damit war es sogar noch schneller als das entsprechende Verfahren bei der FDA, für das im Schnitt 244 Tage benötigt wurden.
Dummerweise kommt dieser Highspeed-Prozess in der EU nur selten zum Einsatz – und das ist der große Unterschied zu den USA: Während das Beschleunigte Verfahren der EMA in den vergangenen Jahren nur bei maximal zehn Prozent der Fälle eingesetzt wurde, waren es bei der FDA stets zwischen 60 und 70 Prozent. Dafür machen Expertinnen und Experten vor allem zwei Gründe aus: Die beschleunigten Verfahren sind vor allem deshalb so schnell, weil für sie mehr Personal eingesetzt wird. Das ist bekanntlich knapp. Es scheitert also vor allem an den mangelnden Ressourcen. Dazu kommt aber noch ein Aspekt: Der Unwillen der Bürokratie, von gewohnten Regeln abzuweichen.
Und dies ist kein Phänomen, das auf grenzüberschreitende Verfahren beschränkt wäre – im Gegenteil: „Paradoxerweise dauern nationale Verfahren oftmals länger als die Verfahren der EMA“, berichtet PRSG-Chefin Morawetz. „Während es für die EMA-Verfahren fixe Zeitvorgaben und Fristen gibt, existieren diese verbindlichen Abläufe bei nationalen Verfahren nicht in derselben Konsequenz“, erläutert sie weiter. Wenn ein Unternehmen bei der EMA einreicht, wisse es ziemlich genau, wann welcher Schritt gesetzt wird. Bei rein nationalen Verfahren kann es passieren, dass man zunächst wochenlang auf eine Eingangsbestätigung wartet. „Das liegt aber weniger an mangelndem Willen, sondern vor allem an fehlenden Ressourcen“, meint Morawetz. Dennoch plädiert sie dafür, dass auch auf nationaler Ebene „verbindliche Fristen“ eingeführt werden.
Fristen verkürzen
Besagte Fristen sollen bei EMA-Verfahren nun deutlich verkürzt werden – und zwar im Rahmen der neuen „Arzneimittelgesetzgebung“, bei der es sich aus Sicht von Pharmig-Expertin Krempl „um die größte Reform in diesem Bereich seit 20 Jahren“ handelt. In Bezug auf die EMA-Verfahren ist Folgendes geplant: Derzeit haben die Behörden 210 Tage Zeit, um die Unterlagen der Antragsteller zu evaluieren. Diese Zeit soll auf 180 Tage verkürzt werden. Zudem will man die sogenannten „Clock-Stops“ straffen.
Wie der Name schon andeutet, wird in diesen beiden Phasen die Uhr für die Behörden angehalten. Die Unternehmen haben Zeit, Fragen zu beantworten und neue Unterlagen vorzulegen. Clock-Stop 1 dauert in der Regel 90 bis 180 Tagen, Clock-Stop 2 rund 30 Tage oder länger. Beide Intervalle sollen nun ebenfalls deutlich verkürzt werden. Zudem will man die Digitalisierung stärker nutzen. „Mit diesen Maßnahmen könnten die Verfahren wesentlich beschleunigt werden“, meint Beraterin Morawetz. „Das ist ein großer Schritt.“
Damit das funktioniert, müssen aber nicht nur die Behörden schneller arbeiten. Die Pharmaindustrie hat ebenfalls ihren Beitrag zu leisten. „Wenn ein Unternehmen bereits sehr hochwertige und vollständige Unterlagen einreicht, entstehen weniger Rückfragen der Behörden“, meint Roche Austria-Managerin Ebner. „Und je kleiner die Fragelisten ausfallen, desto kürzer werden die Clock-Stops.“
Dazu kommt, dass es mit der Zulassung nicht getan ist. Bevor ein Medikament auf den Markt kommen kann, muss auf nationaler Ebene die Erstattung geklärt werden. Auch das kostet Zeit – und auch hier sehen Experten Potenzial. „Es braucht ein Zusammenspiel vieler Faktoren: sehr gute Zulassungsunterlagen, effiziente Behördenprozesse, Digitalisierung und schnelle Systeme zur Klärung der Erstattung“, so Ebner. „Nur wenn alle Bereiche ineinandergreifen wie ein Uhrwerk, werden die Patientinnen und Patienten tatsächlich früheren Zugang zu Innovationen erhalten.“
Die FDA und ihre entfernte Cousine EMA
Die EMA ist eine EU-Agentur, die die wissenschaftliche Bewertung von Arzneimitteln koordiniert. Sie arbeitet eng mit nationalen Behörden zusammen. Die eigentliche Zulassung erfolgt durch die Europäische Kommission. Die FDA ist hingegen eine zentral organisierte Bundesbehörde in den USA mit eigener Entscheidungsbefugnis. Sie prüft und genehmigt Arzneimittel eigenständig. Die FDA ist zentralisiert, die EMA ein koordiniertes System mit politisch getrenntem Zulassungsakt.
Entscheidungsprozesse: Bei der EMA erfolgt die Bewertung über Ausschüsse wie das CHMP, in denen Vertreter der Mitgliedstaaten sitzen. Das Verfahren ist stark netzwerkbasiert. Die FDA trifft Entscheidungen primär intern, gestützt auf eigene wissenschaftliche Teams; externe Beratungsgremien haben ergänzende Funktion.
Geschwindigkeit und Verfahren: Die FDA kann schneller agieren, da sie auf spezielle Programme wie Fast Track, Breakthrough Therapy oder Accelerated Approval zurückgreift. Die EMA hat ebenfalls beschleunigte Verfahren, agiert aber tendenziell vorsichtiger.
Marktzugang: Eine FDA-Zulassung eröffnet unmittelbar den US-Markt. In der EU folgt auf die EMA-Bewertung die Zulassung durch die Kommission, danach müssen Preis- und Erstattungsfragen national geklärt werden.
Quellen und Links:
Zur Rolle der EMA:
european-union.europa.eu/institutions-law-budget/institutions-and-bodies/search-all-eu-institutions-and-bodies/european-medicines-agency-ema_de
Aussendung der Pharmig zu Zulassungsverfahren:
www.pharmig.at/mediathek/pressecorner/zulassungsverfahren-fuer-arzneimittel-in-europa-modernisieren
VFA (Forschende Pharmaunternehmen Deutschland) zum Thema Zulassungsverfahren:
www.vfa.de/de/gesundheit-versorgung/amnog/innovationsrueckstand-arzneimittel-eu-usa
