Der zunehmende Trend zu hochpreisigen Medikamenten bedroht die Finanzierbarkeit des Gesundheitssystems. Das Austrian Institute for Health Technology Assessment (AIHTA) hat in einer Studie – beispielhaft – ein Good-Practice-Modell entwickelt, mit dem die Risiken gleichmäßig zwischen der öffentlichen Hand und den Pharmaunternehmen aufgeteilt werden können.
Meist handelt es sich bei den neuen, teuren Therapien um Gen- oder Zelltherapien und andere Arzneimittel gegen seltene Erkrankungen, sogenannte „Orphan Drugs“. Ob die Therapien die erhoffte Wirkung haben, können Krankenanstalten und Sozialversicherungsträger allerdings nur schwer abschätzen, denn zum Zeitpunkt der Zulassung liegen meist nur wenige Daten über den tatsächlichen mittel- bis langfristigen Nutzen dieser Medikamente vor. Es handelt sich primär um kleine, meist einarmige Studien, in denen es nur eine Beobachtungs- und keine Kontrollgruppe gibt. Das heißt auch, dass die Kostenträger ihre Erstattungsentscheidungen unter großen Unsicherheiten und unter öffentlichem Druck der betroffenen Patientinnen und Patienten, die natürlich große Hoffnung in die neuen Therapien setzen, treffen müssen.
Eine Möglichkeit, um das Risiko auf die öffentliche Hand und die Herstellerfirmen gerecht aufzuteilen, liegt in sogenannten „Outcome-Based Managed-Entry Agreements“ (OBMEAs). Durch solche Vereinbarungen werden Therapien unter klar definierten Bedingungen von der öffentlichen Hand finanziert. Das AIHTA hat sich nun in einer Studie angesehen, welche internationalen Erfahrungen es mit OBMEAs bereits gibt. Über eine systematische Literaturrecherche und elf Interviews mit 15 Expertinnen bzw. Experten aus acht verschiedenen Ländern wurde ein Good-Practice-Modell generiert, das als Vorbild für die Implementierung von OBMEAs in Österreich dienen soll.
Der erste Schritt liegt in der Initiierung eines OBMEA. Hier wird geklärt, für welche Therapien klar definierte Vereinbarungen getroffen werden sollen. Auch der konkrete Zweck wird in dieser Phase festgelegt. Außerdem gilt es festzustellen, welche Unsicherheiten es gibt und welche Daten gebraucht werden, um diese Unsicherheiten zu beseitigen. Es muss von Anfang an klar sein, welche klinischen Ergebnisse erzielt werden müssen, damit es zur Kostenübernahme durch die Sozialversicherungsträger kommt.
Der zweite Schritt umfasst das Studiendesign: Welche Patienten werden in die Studie inkludiert, welche relevanten Endpunkte sollen erhoben werden? Es ist zu klären, welchen Nutzen man sich von der Therapie erwartet. Das heißt auch, dass festgelegt werden muss, ab wann die Therapie abgebrochen wird. Gesammelt werden die Daten in Registern, die im besten Fall international angelegt sind. Die öffentliche Hand sollte die Finanzierung übernehmen und die Datenhoheit über diese Register haben.
Die dritte Phase des OBMEA ist die Evidenzgenerierung. Die vereinbarten Daten werden nach einem vorher festgelegten Zeitplan erfasst und die Datenqualität und -validität regelmäßig geprüft. Eine Erstattung der Kosten erfolgt nur dann, wenn die Datendokumentation vollständig ist.
Schließlich kommt es zur Re-Evaluierung des OBMEA, bei der Kliniker und Patient in die Interpretation der Ergebnisse eingebunden werden. Zudem wird entschieden, ob die Kostenerstattung unter den bestehenden Vereinbarungen aufrecht bleibt oder zu geänderten Bedingungen fortgesetzt wird. //
Wohlhöfner, K. (2021): (Gute) Praxis Organisationsmodelle für die öffentliche Finanzierung von hochpreisigen Therapien unter Verwendung von Anwendungsevidenz. HTA-Projektbericht 138. https://eprints.aihta.at/1329/
Autoren:
Ozren Sehic, M.A. und
Kathrin Wohlhöfner, MSc.
61.JG (2020) 1-2 Hygiene & Facility Management
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